FDAがバイオジェンの希少な遺伝性ALSを対象とした治療薬候補の新薬承認申請を受理、優先審査に指定

FDAがバイオジェンの希少な遺伝性ALSを対象とした治療薬候補の新薬承認申請を受理、優先審査に指定

SOD1-ALSは希少な遺伝性ALSであり、米国で約330人の患者数と推定される1。進行性の疾患であり、日常的な...概要を表示 SOD1-ALSは希少な遺伝性ALSであり、米国で約330人の患者数と推定される1。進行性の疾患であり、日常的な機能が失われてほぼ死に至る。 承認されれば、トフェルセンは遺伝性ALSを対象とした初の治療薬となる。 申請に含まれる12カ月のデータによると、より早期にトフェルセンを投与することで運動機能、呼吸機能、筋力およびQOLの低下を抑制させることが示されている。 米マサチューセッツ州ケンブリッジ、2022年7月26日（米国時間）– バイオジェン（NASDAQ略称BIIB）は、 米国食品医薬品局（FDA）が、スーパーオキサイドジスムターゼ1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）の治療薬候補のアンチセンス医薬品 トフェルセン の新薬承認申請（NDA）を受理したことを発表しました。本申請は、優先審査（Priority Review）の指定を受け、PDUFA（Prescript